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林口長庚啟動CAR-T細胞療法 順利完成兩例兒童急性淋巴性白血病治療

2024-05-17◎林口長庚兒童內科部副部長 陳世翔
國內目前可執行CAR-T細胞療法的醫療院所共有七間,林口長庚醫院也在其列。近期林口長庚順利完成全體系前2例CAR-T治療,都是罹患急性淋巴性白血病的兒童,並在接受CAR-T治療後持續於門診追蹤觀察,目前初期臨床反應良好,讓家長與林口長庚醫院醫療團隊對於CAR-T治療充滿信心!

林口長庚CAR-T治療團隊5/17舉辦記者會宣布這項好消息,包括邱政洵副院長、兒童內科部副部長陳世翔、血液腫瘤科系主任張文震及兒童血液科主任張從彥等,均出席記者會說明長庚醫院CAR-T細胞療法的最新進展。

兒童血液科主任張從彥表示,白血病俗稱血癌,是兒童最常見的癌症,佔所有兒童癌症的1/3左右。治療主要以化學治療為主。雖然整體治癒率不錯,仍有少數復發或頑固性的治療相當棘手,所幸近年來標靶及免疫治療有顯著進步,替這群病人帶來無限希望。

張從彥醫師指出,CAR-T是「嵌合抗原受體T細胞治療」的簡稱,被稱為「活著的藥物」,其原理是抽取病人的免疫T細胞,在實驗室通過基因工程加以強化,使其能識別並攻擊特定癌細胞,再將這些修改後的T細胞擴增輸回病患體內,以快速作戰進而消滅癌細胞。對於急性淋巴性白血病(ALL)及瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL),臨床試驗成效相當不錯,獲美國食品藥物管理局(FDA)快速批准臨床使用。

13歲的病童小華(化名),8歲時被診斷罹患急性淋巴性白血病,化療結束後不到半年就發現雙側睪丸腫大,確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病,同時的骨髓檢查亦發現「微量殘存疾病」(MRD)上升,代表骨髓也即將復發。另一位8歲病童小寶(化名),4歲時亦被診斷出罹患急性淋巴性白血病,原本一切治療順利,無奈在化療結束後9個月注意到右側睪丸腫大,確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病,骨髓檢查亦發現MRD上升。

兒童內科部副部長陳世翔表示,長庚醫療團隊考量到造血幹細胞移植對於骨髓外復發的效果有限,且睪丸復發後的局部治療需切除睪丸或放射治療,勢必影響病童將來的生殖能力,因此安排特約門診向家長詳細講解疾病現況、治療狀況、其他治療選擇以及CAR-T治療利弊等。經過深思熟慮後家長決定參考國外經驗,先讓病童接受CAR-T治療,期待可以避免切除睪丸或做睪丸放射治療。

陳世翔醫師說,CAR-T治療是目前B細胞急性淋巴性白血病最新穎的治療,原要價超過千萬元,雖自2023年11月起納入健保給付,但給付條件為患有難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之B細胞急性淋巴性白血病。這兩位病童都是首次復發,因此不符合給付條件。

他說,兩位病童在CAR-T細胞輸注過程都很順利,無重大不良反應,住院治療期間僅出現輕微的發燒、疲倦等症狀。輸注約2週後順利出院,目前都持續在門診追蹤觀察治療反應中,治療後的初期臨床反應相當不錯。

血液腫瘤科系主任張文震表示,CAR-T是癌症細胞治療重要的里程碑,成功的利用病人自身的免疫細胞,經過基因改造,產生強大的免疫力,摧毀體內的癌細胞。除了目前通過的ALL及DLBCL之外,研究者正積極研發下一代的CAR-T以改善副作用,並開發其他的適應症。目前研發的重點多以血液科癌症為主,實體腫瘤的癌症目前還有許多困難待克服,例如CAR-T細胞如何侵入腫瘤內部以及腫瘤微環境因素。隨著腫瘤免疫學的進展,將來可望有機會更安全、更廣泛的應用CAR-T來治療癌症及非癌症免疫疾病。

張文震主任強調,此種癌症先進醫療研發成本高昂,應用初期要價通常不菲,感謝健保署能開放如此先進治療,造福病人,期盼也將能帶動國內癌症新醫療技術研發。相信台灣的醫療水準將能為世界癌症病人貢獻心力。

邱政洵副院長表示,癌症的治療方式包括放療、化療、標靶治療、骨髓移殖,到現今的CAR-T治療,一直持續進展中。而免疫細胞治療方式千變萬化,除了CAR-T外,還有以病毒抗原刺激培養免疫細胞,再應用在造血幹細胞移植後病毒活化的併發症控制,甚至是控制與病毒相關的癌症。我們期待未來能發展引進更多免疫細胞治療的技術,改善現有的治療模式,提供需要的病童有多一種選擇,讓兒童白血病不再是束手無策的絕症,幫助病童恢復健康快樂長大。